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Oncologia, la scommessa dei farmaci “su misura”

La cura e la ricerca sul cancro hanno oggi nuovi alleati. Ferma restando la priorità della prevenzione e della diagnosi precoce, ora grande attenzione viene riservata a nuovi farmaci ‘mirati’, i cosiddetti target based o farmaci biologici. Alcuni si conoscono già da tempo, per altri sono in corso nuove sperimentazioni per testarne l’efficacia all’interno di alcune patologie tumorali specifiche.
Uno studio europeo (HERA) pubblicato sul New England Journal of Medicine, una delle più autorevoli fonti in campo medico, ha di recente confermato la validità di uno di questi farmaci biologici, il trastuzumab, per la prevenzione delle metastasi nel tumore al seno. Anche l’Istituto Clinico Humanitas ha partecipato a quest’importante ricerca, per questo abbiamo chiesto al dott. Armando Santoro, responsabile del Dipartimento di Onco-Ematologia, di fare con noi il punto della situazione su questo studio, per chiarire eventuali dubbi, sottolinearne i punti di forza ed evitare mistificazioni sui suoi futuri sviluppi.

I farmaci target based
Innanzitutto, che cosa sono i farmaci cosiddetti target based e come funzionano rispetto ai chemioterapici? “Come dice la parola stessa – risponde il dott. Santoro – i ‘target based’ sono farmaci ‘mirati’. Mentre la chemioterapia colpisce indiscriminatamente tutte le cellule, questi nuovi farmaci sono ‘intelligenti’: agiscono direttamente su sostanze che sono presenti in modo abnorme nella cellula tumorale e che ne favoriscono il rapido sviluppo.
In realtà sperimentazioni di questo tipo esistono già da una decina d’anni, soprattutto per quanto riguarda la cura del tumore metastatico nel seno, nel polmone e nel colon-retto. Il trastuzumab, per esempio, veniva già impiegato con successo nelle donne affette da ‘cancro c erb-neu + metastatico’ al seno, unitamente a cicli di chemioterapia. Il risultato era – ed è – una significativa riduzione della mortalità.
La novità dello studio HERA è che ora questa molecola viene utilizzata anche in maniera ‘preventiva’ per evitare la comparsa di metastasi: raggiunge cioè la sua efficacia anche nei primi stadi di cancro al seno, naturalmente sempre dopo un adeguato trattamento chirurgico con o senza chemioterapia. E qui i risultati si fanno ancora più sorprendenti, poiché l’utilizzo del trastuzumab ha praticamente dimezzato il rischio di recidiva e ciò ha indotto l’Agenzia Italiana del Farmaco a renderlo disponibile come cura dal mese di dicembre del 2005.
Bisogna ricordare, inoltre, che è già partito un nuovo studio per verificare la validità di un altro target based, l’erlotinib nella prevenzione di recidive al polmone, mentre sono già in fase di utilizzo il cetuximab e il bevacizumab nel trattamento del tumore metastatico al colon”.
Il dibattito sull’effettiva sicurezza di questi farmaci è ancora aperto, anche perché i dati attualmente in mano ai medici sono preliminari e assolutamente non definitivi. “Molti medici, anzi – sottolinea il dott, Santoro – sono ancora scettici sull’utilizzo di questi farmaci e richiedono ulteriori conferme soprattutto in relazione al potenziale aumento della tossicità riscontrato a livello cardiaco”.
La strada della ricerca, dunque, è ancora lunga, anche se le premesse, e soprattutto le aspettative, sono molto buone.

Le prospettive future
La conoscenza sempre più approfondita del genoma che ha avuto luogo negli ultimi anni sta aiutando sempre di più i medici a capire i meccanismi che stanno all’origine del tumore. Del resto, poiché tutte le forme di cancro hanno alla base dei difetti genetici che modificano il DNA della cellula, la loro individuazione dovrebbe permettere di curarli con farmaci specifici. I target based seguono proprio questa strada e stanno dando risultati che fanno ben sperare.
“Bisogna però sottolineare – conclude il dott. Santoro – che la prevenzione e la diagnosi precoce attraverso esami periodici, soprattutto dopo il superamento di alcune soglie di età, rimangono le armi più efficaci per garantire le maggiori probabilità di guarigione.
Dal punto di vista della cura bisogna infine sfatare alcune ‘voci di corridoio’ trapelate da fonti non certe: per quello che gli studi odierni ci permettono di verificare, non si può ipotizzare per il futuro l’uso del trastuzumab e di analoghe molecole target based al posto della chemioterapia.
La loro somministrazione è per ora unicamente un valido coadiuvante a terapie ben più note e diffuse di cui, almeno per il momento, non esistono sostituti degni di nota”.

Di Caterina Salati

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